Brèves sur les dernières découvertes FSHD

Nous avons réuni dans cet article quelques informations récentes publiées par l’AFM-Téléthon, l’Observatoire FSHD et Pubmed.

• Consultez la lettre d’information d’octobre de l’observatoire FSHD
• Pubmed publie un article ‘Therapeutics Strategies targeting DUX4’ fort intéressant qui fait le bilan des essais cliniques en cours réalisés sur la myopathie FSHD et qui décrit les pistes à venir
• L’AFM-Téléthon nous présente quelques brèves concernant le décryptage des atteintes musculaires dans la FSH2 et le rôle de la rétine en tant que biomarqueur dans la FSHD.
• Enfin, l’AFM-Téléthon publie un article concernant l’étude d’histoire naturelle de la maladie sur 5 ans. Connaitre l’histoire naturelle d’une maladie est important pour mieux comprendre son évolution au cours du temps, savoir comment elle se manifeste au fil des ans, aider à la mise en place d’un nouvel essai clinique, déterminer le meilleur critère d’évaluation de futures approches thérapeutiques …