Point sur les essais cliniques en cours

Lors du congrès de la FSHD Society à Milan en juin dernier, 3 laboratoires pharmaceutiques étaient présents :

Fulcrum

Il s’agit d’un essai clinique d’une molécule, le Losmapimod, qui est sensée diminuer l’expression de DUX4. Nous vous en avons parlé ici. Cet essai est en cours depuis juin 2022 dans de nombreux centres aux USA, Canada, en Europe, dont le CHU de Nice et l’Institut de Myologie à Paris pour la France. Il portera sur 230 patients au total. La fin de l’essai est prévue pour octobre 2024 et la publication des résultats pour janvier 2026.

Avidity

Il s’agit d’un traitement de thérapie génique dont nous vous avons déjà parlé ici. L’essai a été baptisé Fortitude et porte sur un oligonucléotide antisens, l’AOC 1020, qui vise l’ARN de DUX4 pour l’empêcher de fabriquer sa protéine DUX4 qui s’attaque à nos muscles. Pour le moment les centres d’essai se situent aux USA uniquement.

(Cliquez sur l’image pour l’agrandir)

Roche

Il s’agit d’un essai clinique d’inhibition de la myostatine par la molécule RO7204239 (voir la notice sur Clinical trials en anglais). Inhiber la myostatine pour favoriser la croissance des muscles est une idée qui avait déjà été testée sans succès par Acceleron, peut-être à cause de la durée trop courte de l’essai. Espérons que cette fois l’essais sera plus concluant ! Pour le moment les centres sont situés aux USA et au Danemark.

Dans un prochain article, nous vous parlerons des essais cliniques sur le point d’être lancés. Une actualité foisonnante qui donne à espérer 🙂