Essai clinique Fortitude sur l’AOC 1020

Le 14 février 2023, la FSHD Society a organisé un webinaire en présence d’Alissa Peters et Amy Halseth du laboratoire Avidity pour présenter l’essai clinique Fortitude sur l’AOC 1020 qui entre en phase 1/2.

Il s’agit d’un principe innovant d’AOC (Antibody Oligonucleotide Conjugate). L’oligonucléotide est injecté dans les cellules musculaires par un anticorps et se fixe sur l’ARN de DUX4 pour éteindre le gène défectueux et ainsi empêcher la production de protéine DUX4 toxique pour les muscles.

Cette technique a montré, sur des cellules en culture et chez la souris, une baisse – à hauteur de 80% – de l’expression de DUX4 dans les muscles, et ceci sur une durée relativement longue. Le laboratoire vise une injection tous les 3 mois. Des progrès de force et de mobilité ont été démontrés lors de l’essai sur le modèle souris.
L’essai clinique sur l’homme se déroulera en 3 étapes avec un recrutement de 72 participants âgés de 18 à 65 ans. La première étape démarre aux États-Unis et au Canada. L’Europe sera concernée certainement dans un second temps. Comme dans tout essai clinique, certains volontaires recevront l’AOC 1020 et d’autres recevront le placebo.

Il s’agit d’un essai clinique de phase 1/2, autrement dit visant à prouver que le médicament est inoffensif, bien toléré et sans effets secondaires. Le second objectif de cet essai clinique est de constater les effets sur la force, la fonction et la composition musculaire et la qualité de vie retrouvée.

Bien sûr, nous sommes encore loin de la mise sur le marché d’un médicament (4 ou 5 ans au moins). Toutefois, on avance !

L’intégralité de la conférence est visible ici.