Thérapie cellulaire dans la FSHD
Après
– un essai sans publication en 2005 par le Pr Desnuelles à Nice : The possible place of autologous cell therapy in facioscapulohumeral muscular dystrophy
– un essai improbable en Iran en 2014 : Intramuscular Transplantation of Muscle Derived Stem Cell and Adipose Derived Mesenchymal Stem Cells in Patients With Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD)
les thérapies cellulaires reviennent à la mode aux USA.
Dr Rita Perlingeiro
Le 23/2/23, la FSHD society avait organisé une web-conférence avec le Dr Rita Perlingeiro de l’université du Minnesota, où travaille également le Dr Kyba avec qui elle a fondé le laboratoire pharmaceutique Myogenica, qui développe une plateforme qui produit des cellules souches par culture à grande échelle.
Des résultats positifs ont été obtenus sur des cultures de cellules et des souris (xénogreffe). Ils ont déjà lancé un essai clinique de phase 1/2 sur la myopathie de Duchenne (démarrage au printemps 2023). Ils veulent étendre à la myopathie des ceintures et la FSH. Il s’agit de greffe avec donneur, donc qui nécessitera un traitement immunosuppresseur (pour combien de temps?). Cette thérapie pourra être couplée avec une autre qui éteindrait DUX4, mais il semble que les cellules greffées survivent même si l’organisme continue à produire DUX4. Il y a un doute sur l’efficacité du traitement si les muscles sont déjà très atteints (fibrose).
Vidéo de la conférence : Dr. Rita Perlingeiro on Stem Cell Research and FSHD
Vita therapeutics
Le 2/3/23, la FSHD society toujours, publie un article sur un essai clinique lancé par le laboratoire Vita therapeutics. Il s’agit cette fois d’une greffe autologue. Cet essai n’est pas référencé sur le site Clinical Trials.
L’article de la FSHD society : Vita Therapeutics seeks volunteers
La thérapie cellulaire pour les nuls :=)
(1) cellule somatique : toute cellule de l’organisme hormis les cellules reproductives et embryonnaires. Théoriquement, ces cellules n’étant pas des cellules germinales (à l’origine des gamètes), elles ne transmettront jamais à leur descendance les mutations qu’elles ont pu subir.
(2) reprogrammation : transformation des cellules somatiques en cellules souche
(2) Cellules Souches Pluripotentes induites (CSPi) (en anglais : Induced pluripotent stem cells soit iPS ou iPSCs) sont des cellules souches pluripotentes générées en laboratoire à partir de cellules somatiques. Ces cellules souches induites ont le potentiel de se différencier en n’importe quelle cellule du corps humain et ont donc des applications très variées en thérapie et en recherche biomédicale. Elles sont considérées comme l’une des avancées majeures de la biotechnologie puisqu’elles permettent de constituer une alternative à l’utilisation de cellules souches embryonnaires humaines, permettant ainsi de dépasser les problèmes éthiques liés à ces dernières
