Recherche scientifique FSHD

Cibler DUX4, une approche prometteuse !

Nous continuons à compulser pour vous toutes les publications scientifiques susceptibles de vous intéresser, et qui concernent notre pathologie, la FSHD. Voici une nouvelle fort intéressante à suivre de près. En effet, nous apprenons que des professeurs américains de l’Université du Minnesota (Pr. KYBA et Pr. BOSNAKOVSKI) ont découvert un moyen de désactiver DUX4 et de supprimer les effets toxiques dans les cellules.

Découverte d’un inhibiteur pour inverser les effets toxiques de DUX4

La recherche a testé un composé synthétisé pour bloquer l’enzyme p300 nécessaire à l’activation de DUX4. Aujourd’hui, les compagnies pharmaceutiques sont à la recherche de moyens pour éteindre le gène DUX4 mais les résultats du Professeur KYBA sont les premiers à montrer que la maladie peut être traitée en bloquant l’activité de la protéine DUX4.

La question qui se pose, aujourd’hui, est quels sont les effets secondaires sur l’organisme si l’enzyme p300 ne fonctionne plus. La recherche et les tests se poursuivent sur un médicament qui interfèrerait avec la capacité de DUX4 à reconnaître p300, ce qui permettrait à l’enzyme de continuer à fonctionner normalement tout en désactivant DUX4.

Bien entendu, nous veillons aux prochaines publications de l’Université du Minnesota et du Pr. Michael KYBA. Pour les pros de l’anglais qui souhaitent lire davantage sur le sujet

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