où en est la Recherche FSHD

Point sur les essais cliniques FSHD

La recherche dans la myopathie facio-scapulo-humérale est très active à la fois pour mieux comprendre les mécanismes génétiques en cause dans la maladie et pour explorer des pistes thérapeutiques.

Quelques chiffres…

  • 11 essais cliniques en cours ou en préparation dans la dystrophie musculaire FSH (FSHD) répertoriés sur le site ClinicalTrials.gov dont 3 essais en cours en France.
  • 89 articles publiés dans la littérature médicale et scientifique au cours de l’année 2019 d’après Pubmed.

Des essais en France

Différents essais et études cliniques sont en cours dans la myopathie facio-scapulo-humérale notamment

  • l’Observatoire national français des patients atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (Observatoire DM FSH) est une base de données, soutenue financièrement par l’AFM-Téléthon, dont l’objectif est de rassembler des informations génétiques et cliniques d’un maximum de personnes atteintes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD) dans le but d’améliorer les connaissances sur la maladie, d’accélérer la mise au point de médicaments et d’identifier plus rapidement les personnes susceptibles de participer à une étude ou un essai clinique. En janvier 2020, 868 patients y sont inclus.
  • un essai de phase II évalue l’efficacité et la sécurité d’utilisation du losmapimod contre placebo chez 80 personnes atteintes de FSHD de type 1, âgées de 18 à 65 ans. Cet essai international se déroule dans quatre pays, dont la France. Sa phase d’extension en ouvert, d’une durée de 5 ans, a débuté en février 2020.
  • un essai en ouvert mené au CHU de Montpellier évalue les effets d’une supplémentation en antioxydants pendant 6 ans.
  • l’étude d’histoire naturelle ReSOLVE-France, soutenue financièrement par l’AFM-Téléthon, vise à accélérer le développement d’essais cliniques grâce au suivi (clinique, IRM…) pendant 18 mois de 30 personnes atteintes de FSHD de type 1 âgées de 18 à 75 ans.
  • un essai de phase III, soutenu financièrement par l’AFM-Téléthon, a pour objectif d’évaluer l’efficacité sur la fonction et la régénération musculaires de la pratique d’un entraînement physique à domicile, pendant 24 mois, chez un maximum de 30 personnes atteintes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, âgées d’au moins 18 ans.

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