Point sur les essais cliniques (juin 2021)

La recherche sur la FSHD avance vite ! mais à l’échelle des chercheurs… qui n’est pas celle des patients.

Plusieurs compagnies pharmaceutiques ou laboratoires sont à la veille d’essais cliniques, mais cela implique plusieurs années avant que les traitements potentiels soient accessibles aux patients.

Les essais qui arrivent (et l’essai en cours sur le Losmapimod de Fulcrum) sont parfois des essais de médicaments qui sont déjà utilisés pour d’autres pathologies et dont on a vérifié, sur des cultures de cellules et/ou des modèles animaux qu’ils pouvaient avoir un effet sur la FSHD. L’avantage c’est que les délais sont réduits pour les essais cliniques, puisqu’on connait déjà la toxicité et les effets secondaires. Mais ce sont des médicaments qui ralentiront les symptômes sans s’attaquer aux causes de la maladie (c’est déjà un pas).

Parallèlement, les études plus fondamentales (dont je ne parle pas ici) sur le mécanisme de la maladie sont toujours en cours.

Essai clinique en cours

• Losmapimod de Fulcrum (pharma*) : essai de phase II-III aux USA, en France, aux Pays-Bas. Premiers résultats attendus peut-être au congrès FSHD society en juin 2021.

Essais cliniques « dans les tuyaux »

Je n’ai retenu ici que les essais cliniques qui sont les plus probables (dans un délai de 2 ans), mais il y en a une dizaine d’autres ! Donc patientons et espérons !

• Myocea (pharma) médicament existant (GBC0905 = Rebastinib) développé par Genea Biocell, essais réalisés sur modèle animal, essais cliniques prévus en 2022
  New biotech is developing Genea Biocells’ FSHD drug | FSHD Society
  MYOCEA – Skeletal Muscle Experts

• Arrowhead (pharma) ARO-DUX4, essais sur modèle animal, essais cliniques annoncés fin 2021, présentation annoncée au congrès de la FSHD society en juin 2021
  Arrowhead Announces ARO-DUX4 as First Muscle Targeted RNAi Candidate Using TRiMTM Platform | Business Wire

• Laboratoire de Angela Lek (université de Yale USA) : médicament existant (everolimus) pour contrer les événements induits par DUX4, essais sur modèle animal
  A researcher’s journey into FSHD | FSHD Society

• Avidity (pharma), thérapie génique, essai clinique prévu en 2022
  Programs | Avidity Biosciences
  

• Dyne (pharma) en collaboration avec Jeff Statland (chercheur américain) et UMons (Université de Mons, en Belgique, à l’origine de la découverte de DUX4), essai sur cultures de cellules, essai clinique prévu d’ici 2023
  Pipeline (dyne-tx.com)
  Dyne Therapeutics Accelerates Programs in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) with Exclusive Licensing of Technologies to Target Genetic Basis of FSHD and Expanded Scientific Advisory Board | Dyne Therapeutics (dyne-tx.com)
  

* pharma = laboratoire pharmaceutiques privé, industrie pharmaceutique

Sylvie