Les thérapeutiques antisens systémiques inhibant l’expression DUX4 améliorent la fonction musculaire dans un modèle de souris FSHD Ngoc Lu-Nguyen, Alberto Malerba, George Dickson, Linda Popplewell Department of Biological Sciences, School of Life Sciences and the Environment, Royal Holloway University of London, Egham, Surrey, TW20 0EX, UK Publication janvier 2021 Dorénavant, nous savons que l’expression aberrante […]
Les travaux de Julie DUMONCEAUX (UK) C’est en 2019, à l’occasion du congrès Myology, que Julie DUMONCEAUX (éminente chercheuse spécialisée dans la FSHD) explique la stratégie de traitement par des « leurres » pour piéger DUX4. Cette recherche a été mise au point avec son équipe londonienne. Le développement de cette approche thérapeutique se présente […]
La recherche dans la myopathie facio-scapulo-humérale est très active à la fois pour mieux comprendre les mécanismes génétiques en cause dans la maladie et pour explorer des pistes thérapeutiques. Quelques chiffres… 11 essais cliniques en cours ou en préparation dans la dystrophie musculaire FSH (FSHD) répertoriés sur le site ClinicalTrials.gov dont 3 essais en cours […]
Nous continuons à compulser pour vous toutes les publications scientifiques susceptibles de vous intéresser, et qui concernent notre pathologie, la FSHD. Voici une nouvelle fort intéressante à suivre de près. En effet, nous apprenons que des professeurs américains de l’Université du Minnesota (Pr. KYBA et Pr. BOSNAKOVSKI) ont découvert un moyen de désactiver DUX4 et […]
Nous avons réuni dans cet article quelques informations récentes publiées par l’AFM-Téléthon, l’Observatoire FSHD et Pubmed. Consultez la lettre d’information d’octobre de l’observatoire FSHD Pubmed publie un article ‘Therapeutics Strategies targeting DUX4’ fort intéressant qui fait le bilan des essais cliniques en cours réalisés sur la myopathie FSHD et qui décrit les pistes à venir […]